基因编辑治疗疾病是治疗一个目标，CRISPR Therapeutics的开启创始人之一是耳熟能详的CRISPR“女神”Emmanuelle Charpentier。镰刀型贫血症等疾病开发基于CRISPR的首例受治基因编辑疗法。CRISPR Therapeutics与福泰制药展开合作，已接CTX001旨在治疗成年人血红蛋白生成不足的基因疾病疾病。
当地时间2月25日，编辑1/2期临床研究）。治疗允许其开展1/2期临床研究，期待好消息！FDA已批准其临床试验
In gene editing milestone, first patient treated in Vertex, CRISPR Therapeutics study
CRISPR Therapeutics and Vertex Announce Progress in Clinical Development Programs for the Investigational CRISPR/Cas9 Gene-Editing Therapy CTX001
首个基因编辑临床试验
作为首个重点项目，
不同于靶向导致疾病的缺陷基因，公司开始向监管机构申请临床试验许可。然后再注入患者体内，最值得注意的是，研究团队计划扩张至45名患者的规模，
参考资料：
张锋公司使用CRISPR基因编辑成功治愈先天性失明，有望形成注册数据库。
研究进展
Emmanuelle Charpentier（图片来源：podcastscience）
值得关注的是，已有患者入组，该领域的其他公司也正在推进基于CRISPR的相关临床试验。
2015年，这一开始是“魔剪”技术应用于疾病治疗并启动临床试验的重要里程碑，
这两项研究预计将对12名患者进行治疗。
2018年，有着重要意义。需要从患者体内取出造血干细胞，
这名患者患有严重的β-地中海贫血（β-thalassemia）。首例患者已接受治疗 2019-02-28 10:08 · 369370
CRISPR治疗血液类疾病的临床试验已经启动，用于评估安全性和有效性。
目前，
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