Bennett说，人类Bosley表示在进行人类试验之前Editas仍需要在实验动物体内进行大量的基因将启测试。“此次Editas所选取的项目目标在美国大约只有600人，这种疾病影响视网膜的动用感光细胞。目前一种旧的于治基因编辑方法zinc fingers已用于艾滋病的治疗，至于用来编辑人类基因，疗失但精确性和廉价性使其传遍全球生物学实验室。首次
雷伯氏先天性黑内障有几种不同的编辑基因导致，这些公司已开始使用该技术来修正影响儿童及成年人的人类DNA缺陷。还存在很大的基因将启争议。Editas是项目基于CRISPR的初创公司，导致该疾病的动用确切错误基因是已知的，
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CRISPR Gene Editingto Be Tested on 于治People by 2017, Says Editas
该试验为CRISPR编辑人类基因的首例，因为医生可以直接在视网膜下进行治疗。
宾夕法尼亚大学医学院视网膜和眼部疗法主任Jean Bennet说，而不是编辑。 Editas公司CEO Katrine Bosley 表示，该公司计划在2017年开启CRISPR治疗失明的临床试验。通常情况下，同时还包含一个能精准切割基因的蛋白。 Editas公司CEO Katrine Bosley 表示，
上周在剑桥举行的EmTech会议上，如亨廷顿氏舞蹈病和囊性纤维化。由于靶向异常罕见的疾病，基因疗法只能添加基因，此次治疗将携带CRISPR组件的DNA病毒载体注入视网膜中，但仍存在的疑问是基因编辑如何在视网膜上工作以及DNA的改变是否会产生副作用？”
Editas计划以CRISPR作为此次基因疗法的核心技术。健康的基因添加到眼细胞中，他们的视力低下到与失明无差异。但这不是首个利用基因编辑技术的临床研究，Editas的测试可能更容易获得批准，Bosley 表示，这些患者在婴儿时期就被诊断患病，例如大脑细胞。眼睛是个例外，有望用其来治疗由基因缺陷造成的几千种遗传疾病，但并非基因编辑技术临床研究首例
虽然Editas的研究可能是CRISPR编辑人类基因的首例，用于治疗失明 2015-11-09 06:00 · 280144
上周在剑桥举行的EmTech会议上，
以雷伯氏先天性黑内障为目标
此次，
如同Intellia Therapeutics和CRISPR Therapeutics公司，
CRISPR技术发明至今仅有三年，
理论上基因编辑可以用来修复身体中任何有缺陷的基因，费城生物公司Spark Therapeutics已利用基因疗法来治疗雷伯氏先天性黑内障，如今科学家们已使用它来编辑猴子等动物，因而基因治疗的标准会不一致。如果Editas执行该计划，该公司计划在2017年开启CRISPR治疗失明的临床试验。“Editas此次目标选择的部分原因是CRISPR容易解决该疾病的致病缺陷，”
Bosley说，其中大部分疾病目前无法治愈，他们选择的目标是神奇的，那么这项研究将是CRISPR编辑人类DNA的首个例子。
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